Una forma de la proteína que está relacionada con la enfermedad de Huntington influye en el momento y la gravedad de sus síntomas, ofreciendo nuevas vías para el tratar no solo esta enfermedad, sino también una variedad de aflicciones similares.

Científicos del Instituto Gladstone de Enfermedades Neurológicas, (San Francisco, California, EUA) examinaron numerosos anticuerpos que se unen,, cada uno exclusivamente a un tipo de proteína huntingtina (Htt), mal plegada, con el fin de identificar y etiquetar cada tipo. Estos anticuerpos actúan como dispositivos de rastreo molecular que se controlan con un microscopio automático y un software especializado. Los experimentos revelaron que uno de los anticuerpos, 3B5H10, unido a una forma de Htt estaba estrechamente vinculado a la muerte neuronal y, por tanto, a la progresión de la enfermedad.

La enfermedad de Huntington es una enfermedad mortal que afecta, en última instancia, a más de un cuarto de millón de personas en todo el país, y es causada por mutaciones en el gen que crea la huntingtina, o proteína Htt. A medida que el gen mutado produce Htt, un segmento de la proteína llamada poliglutamina se expande erróneamente, distorsionando la forma natural y la función de Htt. Como resultado, la proteína mal plegada funciona mal y puede ser tóxica.

La muerte neuronal es la clave para el desarrollo de los síntomas de Huntington, incluyendo un comportamiento errático, pérdida de memoria, y el movimiento muscular involuntario. Este estudio subraya el valor del trabajo interdisciplinario realizado en Gladstone al tiempo que revela las técnicas que los científicos, de cualquier lugar, pueden aplicar a las aflicciones en la que las proteínas mal plegadas están involucradas, como la enfermedad de Alzheimer y la diabetes tipo 1.

Steven Finkbeiner, MD, PhD, un investigador sénior del Instituto Gladstone dijo: “Los tratamientos efectivos para enfermedades como la de Huntington y la enfermedad de Alzheimer se han desarrollado con lentitud. Esperamos que nuestra nueva comprensión de saber exactamente cuáles son las proteínas que están mal plegadas y que contribuyen a los síntomas de la enfermedad, permita acelerar el desarrollo de medicamentos para los enfermos”. El estudio fue publicado el 30 de octubre de 2011, en la revista Nature Chemical Biology.

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Gladstone Institute of Neurological Disease