Fusión en biotecnología para impulsar desarrollo de terapia génica para tratamiento de insuficiencia cardíaca congestiva

Es una enfermedad que progresa rápidamente afectando a unos 26 millones de personas en todo el mundo. Los pacientes que sufren de insuficiencia cardíaca grave afrontan una tasa de mortalidad de más del 50% a cinco años.

Actualmente no hay cura para la ICC, pero esto puede cambiar tras la compra de InoCard GmbH (Heidelberg, Alemania) por uniQure NV (Amsterdam, Países Bajos). InoCard GmbH, empresa biotecnológica de capital privado en fase inicial, ha desarrollado un innovador enfoque de terapia génica en base a virus adenoasocidos basado en el tratamiento a largo plazo de CHF, dirigido a la proteína de unión de calcio S100A1. La empresa holandesa uniQure ha desarrollado una plataforma modular para llevar rápidamente nuevas terapias modificadoras de la enfermedad a los pacientes con trastornos graves.

El objetivo de la nueva asociación es desarrollar un enfoque de terapia génica comercialmente viable para restaurar los niveles S100A1 en pacientes con ICC. La investigación ha demostrado que la administración de S100A1 a pacientes con ICC tiene efectos beneficiosos sobre la fuerza contráctil, el control del crecimiento de las células del músculo del corazón y la estabilidad del ritmo del corazón, y también es capaz de adaptar el suministro de energía del corazón ante el aumento del gasto cardíaco. En un modelo de insuficiencia cardíaca porcina, el tratamiento con terapia génica de InoCard AAV-S100A1 demostró una tasa de supervivencia de 90% a 12 meses.

"La adquisición de InoCard es una demostración más de la estrategia de uniQure de acceder a los mejores programas en etapa inicial de nuestra industria y acelerar su desarrollo mediante la aplicación de nuestra plataforma modular probada", dijo Jörn Aldag, director ejecutivo de uniQure. Un fuerte fundamento científico respalda que el abordaje de la desregulación del calcio conduce a un efecto asombroso en la insuficiencia cardíaca congestiva. Creemos que juntos vamos a ofrecer el mejor tratamiento en su clase para la insuficiencia cardíaca congestiva."

"A pesar de la continua y creciente prevalencia de la ICC, no se han producido innovaciones terapéuticas en décadas. InoCard ha establecido con éxito la base para el desarrollo de un tratamiento etiológico a largo plazo del agente causal de esta enfermedad devastadora", dijo el Dr. Patrick Most, fundador de InoCard . "Creemos que la combinación de nuestra prometedora terapia S100A1 con las capacidades en terapias génicas innovadoras, seguras y eficaces de uniQure tiene el potencial de transformar el tratamiento de las enfermedades cardiovasculares."

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uniQure N.V.