Regeneron investigará la aplicación del cóctel de anticuerpos contra la COVID-19 a través de una plataforma de terapia génica

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (Tarrytown, NY, EUA) y la Universidad de Pensilvania (Filadelfia, PA, EUA) establecieron una colaboración para investigar la aplicación del cóctel de anticuerpos COVID-19 a través de una plataforma de terapia génica.

La colaboración investigativa estudiará si el cóctel de anticuerpos en investigación, casirivimab e imdevimab, de Regeneron, puede prevenir la infección por COVID-19 cuando se administra por vía intranasal a través de vectores de virus adenoasociado (AAV, por sus siglas en inglés). Se ha estudiado el cóctel de anticuerpos de Regeneron (casirivimab e imdevimab administrados juntos) en ensayos clínicos para el tratamiento y la prevención de la COVID-19 y recientemente se le otorgó una Autorización de Uso en Emergencias por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EUA (FDA) para ciertos pacientes de alto riesgo con COVID-19 leve a moderado.

El pionero de la terapia génica, James Wilson, MD, PhD, profesor de Medicina y director del Programa de Terapia Génica y del Centro de Enfermedades Huérfanas de la Facultad de Medicina Perelman de Penn, y su equipo, trabajarán con Regeneron para estudiar la seguridad y eficacia del uso de vectores AAV para introducir la secuencia de los anticuerpos neutralizantes de virus del cóctel directamente en las células epiteliales nasales. Esta nueva colaboración introducirá la aplicación de los AAV, que se han utilizado tradicionalmente para terapias génicas contra enfermedades genéticas mortales, a la lucha contra el nuevo coronavirus.

Hasta la fecha, se ha demostrado que los AAV son un método particularmente duradero para introducir anticuerpos en el cuerpo, porque el genoma del AAV que codifica el anticuerpo terapéutico permanece estable en el núcleo de las células transducidas. En los ensayos clínicos hasta ahora, casirivimab e imdevimab se administran juntos por inyección intravenosa o subcutánea, y los datos muestran niveles de anticuerpos que duran un mes o más. Con base en los datos de los estudios preclínicos de Regeneron que muestran que el cóctel de anticuerpos puede prevenir la infección en modelos animales, el equipo de Wilson tiene la esperanza de que la introducción de la terapia a través de una dosis única de AAV pueda producir una protección similar durante un período potencialmente mayor.

La colaboración entre Wilson y el GTP de Penn y Regeneron tendrá dos fases. La primera fase incluirá la validación de la eficacia de los anticuerpos administrados a través de AAV en un estudio de desafío de modelo animal grande, donde los animales recibirán el cóctel de anticuerpos a través de AAV y se expondrán al nuevo coronavirus. Si ese estudio tiene éxito, el equipo de investigación completará estudios para respaldar la presentación de una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) ante la FDA, que es un paso necesario antes de que puedan comenzar los ensayos clínicos en humanos.

“Los primeros datos clínicos de Regeneron muestran que su combinación de anticuerpos en investigación puede desempeñar un papel para ayudar a tratar la enfermedad y reducir la gravedad en aquellos que están infectados. También esperamos aprovechar la capacidad de neutralización de virus de este cóctel de anticuerpos, para la prevención de la COVID-19, utilizando un mecanismo de administración novedoso”, dijo Wilson. “La ventaja de los AAV en esta aplicación es que puede lograr una expresión sostenida de los anticuerpos en la mucosa nasal, que es el sitio de la infección, después de una sola administración. A diferencia de las vacunas tradicionales, la administración de anticuerpos por AAV proporciona un inicio rápido de la respuesta y no depende de la necesidad de que el receptor genere una respuesta del sistema inmunológico a lo largo del tiempo. Esta última característica puede ser particularmente atractiva en personas con sistemas inmunológicos debilitados, como las personas mayores o las personas que necesitan una protección rápida, como los trabajadores sanitarios de primera línea”.

“Los científicos de Regeneron seleccionaron específicamente casirivimab e imdevimab para bloquear la infectividad del SARS-CoV-2, el virus que causa la COVID-19, y los datos clínicos prometedores hasta ahora nos han animado”, dijo Christos Kyratsous, PhD, Vicepresidente de Investigación, Enfermedades Infecciosas y Tecnologías de Vectores Virales en Regeneron. “En la búsqueda del uso de la ciencia de vanguardia para ayudar a terminar con esta enfermedad disruptiva y a menudo muy devastadora, estamos entusiasmados de explorar mecanismos de administración alternativos como AAV que pueden extender los beneficios potenciales de esta terapia de investigación a más personas en todo el mundo”.

Enlace relacionado:
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Universidad de Pensilvania